在胚胎发育过程中，UCMSC的主要作用是组成脐带的血管外成分，分泌胶原蛋白、透明质酸、生长因子等，对脐带内的血管起保护和营养支持作用。脐带是连接母体与胎儿之间的生命线，母体通过脐带动脉血管向胎儿提供营养，通过静脉血管排除代谢产物。胎儿一旦出生，脐带与胎儿的连接即被剪断并被抛弃成为废弃物。UCMSC的发现，使脐带变废为“宝”，也许是留给新生儿的一份厚礼，不但为新生儿本身，也为社会提供了一种全新的，而且是其他来源干细胞难以媲美的干细胞新资源。鉴于UCMSC的可塑性强，可以分化为多种类型的功能细胞，生长能力极强，可在体外大规模培养，可实现工厂化生产和标准化制备，其免疫原性低，异体移植没有明显的免疫排斥反应等特点，是最具有临床应用优势的成体干细胞。2010以来，关于体外制备的UCMSC用于各种疾病治疗的研究报道呈爆炸式发展，获得了一些有益的证据。UCMSC用于组织损伤的修复治疗，从理论上讲，它是一种传统药物难以替代和媲美的理想“药物”，具有直接参与损伤修复、分泌细胞因子促进损伤修复、调节炎症与免疫、促进血管再生等多种生物学效益，不论是其中的哪一种作用均对创伤修复有利，多种效应又是起协同作用的，因此难有一种向UCMSC这样既能治标又能治本的理想化药物。综合国内外UCMSC的人类疾病动物模型治疗和临床研究的结果，结合骨髓干细胞、脂肪干细胞等其他来源的间充质类干细胞的体内研究报道，UCMSC的主要体内生物效益及机制如下。

在一些全身性损伤（放射伤、系统性红斑狼疮、创伤性多器官功能不全）和局部创伤等涉及组织细胞变性、坏死、缺失的疾病治疗中发现，不论是通过浅表静脉输入、血管介入、腔隙注射还是定位移植的MSC均可见有部分细胞迁移、归巢至损伤组织中，定植于损伤组织中的MSC可在组织微环境的诱导下分化为相应组织类型的功能细胞并整合于组织之中，而没有组织损伤的健康对照动物体内几乎未见有MSC的分布，说明植入损伤组织的MSC参与了损伤组织的结构重建。在一项关于骨髓间充质干细胞治疗全身性放射性损伤的灵长动物模型治疗研究报道中，研究者先对MSC进行转GFP基因标记，然后对猕猴进行致死剂量（1000cGy）的全身照射，再于照射后立即将GFP基因标记的自体和异体MCS按（1.7~3）×10 ⁷细胞/kg的剂量通过静脉输入体内，分别于移植后第9个月和第21个月时取16种组织，利用PCR技术检测组织中的GFP基因。结果发现，输入自体和异体的MCS均在多种组织有分布，分布模式一致，在肠组织中分布比例最高，在肝、肾、肺、胸腺、皮肤组织中也有较高比例的移植细胞存在，分布比例在0.1%~2.7%，输入MSC的数量越多，分布比例越高，而在未照射的对照动物体内未见GFP标记的MSC分布。将UCMSC输入到系统性红斑狼疮小鼠和树鼩体内，通过小动物活体成像技术结合免疫组织化学染色发现，UCMSC可分布于肝、肾、皮下等自身免疫损伤组织，同时可见相应组织的结构与功能改善，说明体外输入的UCMSC不仅分布于损伤组织，同时发挥了损伤修复作用。在一项给心肌纤维化大鼠输入GFP基因标记的UCMSC的实验中发现，经GFP标记的UCMSC大量分布于心肌纤维中，同时伴有纤维化面积减少，表明UCMSC对心肌纤维化有治疗作用。将大鼠置于烟雾环境中诱导造成慢性阻塞性肺炎和肺间质纤维化，然后通过静脉输入1×10 ⁷细胞/kg的GFP标记UCMSC，发现肺泡间质内有大量UCMSC分布，肺通气功能改善。还有一些关于缺血性脑损伤、急性中毒性肝损伤和缺血性再灌注肾损伤的标记UCMSC治疗研究也发现，损伤组织有输入细胞分布并伴有组织结构与功能的改善。总之，关于UCMSC及脂肪、骨髓来源的MSC在体内迁移、分布、定植于损伤组织并分化为损伤组织类型的功能细胞从而促进损伤修复的研究报道较多，有充分的体内研究证据证实，外源性MSC具有直接参与损伤修复的功能。从国内外的现有研究报道来看，外源性MSC是否能够在体外长期存活及是否能够全部分化于损伤组织相应类型的成熟细胞并与原位组织中细胞良好整合尚未获得足够证据，还需要进一步深入研究。

越来越多的研究证据显示，体外输入到组织器官损伤动物或患者体内的UCMSC可分泌多种生长因子，这些细胞因子在促进损伤组织中的原位细胞生长和促进损伤修复中发挥了重要作用，甚至是抑制炎症反应和调节免疫平衡的重要机制。细胞因子的特点是含量低微，但作用巨大，因此提出细胞因子介导的促损伤修复作用是MSC类细胞促进损伤修复的重要机制。不论是体外培养条件下，还是输入体内后，UCMSC均能分泌多种蛋白或多肽类细胞因子。作者所在研究小组对体外无血清培养的UCMSC上清液中的蛋白类和多肽类因子进行了质谱分析，发现其中包含上千种成分存在，对数据进行聚类分析发现，其中包含有20多种涉及促进细胞生长、分化的细胞因子，包括转化生长因子、血管内皮生长因子、胰岛素样生长因子及受体、骨形成蛋白、生长分化因子15、集落刺激因子、IL-6、结缔组织生长因子、白血病抑制因子、肝细胞生长因子、神经生长因子、血小板生长因子、IL-1、抑制素、肿瘤坏死因子、干细胞生长等。输入体内的UCMSC可能持续分泌上述细胞因子，在UCMSC直接参与损伤修复的同时，通过旁分泌或远程分泌调控机制促进损伤组织的原位细胞生长。因此，UCMSC促进损伤修复可能有直接参与和分泌细胞因子两种机制同时存在，而且两者可能起协同作用而促进损伤修复。对不同来源的MSC的分泌功能进行比较分析发现，UCMSC分泌干细胞生长因子、血管内皮生长因子、神经生长因子等的功能比其他来源MSC的功能更强，因此可能促进细胞生长的作用更强大。从UCMSC的细胞因子分泌谱看，培养上清中的蛋白成分极为复杂，涉及细胞生长、分化、基因转录等多方面的调控因子，体内分泌模式是否与体外一致尚待考量，多种细胞因子之间的协同作用和拮抗作用还需要进一步验证，但从上述细胞因子的功能作用上看，可能协同作用是主流的。USMSC还分泌一种包含有多种成分的外分泌体，对细胞的生长、炎症和免疫调控也发挥重要作用。因此，UCMSC的分泌功能及细胞因子的多重生物调节作用使其在体内的生物效应及机制变得更加复杂，在UCMSC通过分泌细胞因子促进损伤修复的作用机制上还有一些悬而未决的问题值得研究，但不管它的机制如何复杂，只要能促进损伤修复和保证安全性及有效性，UCMSC就有重要的医学应用价值。

给慢性肝、肾功能不全，特别是肝硬化和肾萎缩的患者多次通过动脉介入方法将骨髓或脐带来源的MSC移植于肝、肾血管后，经血管造影发现有毛细血管再生，一些已经消失的微血管又重新出现，说明MSC具有促进微血管再生的作用。给股骨头坏死的患者通过血管介入法将自体或直系亲属来源的骨髓MSC输入到坏死股骨头附近的股旋动脉内，发现有改善血液循环和促进坏死股骨头修复的作用，对一些早期股骨头坏死的治疗有显著疗效，表明促进微血管再生和改善血液循环可能是MSC促进损伤修复的重要机制之一。从UCMSC的基本生物特性分析，UCMSC本身在合适的培养条件下可以分化为血管内皮细胞，也可以在体外生长形成血管样结构，输入体内的UCMSC是否可以整合于损伤组织的血管内并参与血管重建尚缺乏足够的证据，但UCMSC分泌血管内皮细胞生长因子、转化生长因子、肝细胞因子等，这些细胞因子可以有效促进血管内皮细胞生长和微血管再生。因此，有充分的理论依据可以相信，UCMSC具有促进微血管再生，对改善损伤组织的血液循环和促进缺血性损伤组织的修复有积极作用。

炎症反应是机体对急性损伤做出的重要反应，一些机械性、中毒性急性损伤，特别是伴发或继发感染的情况下，炎性细胞浸润、炎性细胞因子释放，导致损伤组织出现“红、肿、热、痛”的现象极为常见。炎症反应是机体对急性损伤做出的一种应激性反应，但过强的炎症反应又是影响损伤修复，甚至是造成继发性组织损伤的重要因素之一。因此，控制继发性感染和炎症反应也是组织损伤治疗的重要措施之一。体内外实验均证实，UCMSC具有强大的抗炎和调节免疫功能的作用。在抗炎方面，不论是给创伤性还是感染性、中毒性急慢性炎症反应的患者输入UCMSC均可见到炎症反应症状减轻或消失，组织内炎性细胞减少，同时还可抑制组织细胞的凋亡。尽管人们对UCMSC的抗炎机制尚不完全了解，但在临床上，利用UCMSC的抗炎作用和机制治疗器官移植后的免疫排斥反应、系统性红斑狼疮、创伤性系统性炎症反应、感染性脓毒血症、急性过敏、特发性紫癜等，发现具有良好治疗效果。在调节免疫功能方面，已经有足够的证据证明，UCMSC通过与免疫细胞治疗接触和分泌免疫调控因子两方面发挥免疫调节作用。在体外培养体系中，UCMSC与外周血单个核细胞接触或非接触培养，均能明显抑制刺激后的T、B淋巴细胞增殖和IFN-γ、IL-2等细胞因子的释放，还发现前列腺素E2（PGE2）是UCMSC发挥免疫调节作用的重要介导因子，而炎症细胞因子IFN-γ、IL-1等能显著上调UCMSC分泌PGE2。UCMSC还能抑制抗原呈递细胞（DC）的成熟和NK细胞的活性。在器官移植后的免疫排斥反应和造血干细胞移植后的移植物抗宿主病（GVHD）的临床治疗研究中，发现UCMSC具有良好的抗免疫排斥反应的作用。对于损伤修复来讲，不论是急性还是慢性损伤，一般都伴随有慢性炎症反应的发生，即使是动脉硬化、器官纤维化、代谢综合征、各种自身免疫性疾病等均伴有慢性炎症的继发性损伤，实际上人体衰老及老年性组织器官功能退变也是慢性炎症渐进损伤的结果，因此抑制炎症反应也是组织损伤修复治疗的重要环节之一。

在作者所在实验室的一项UCMSC抗猕猴衰老的实验中发现，将猕猴的UCMSC、新生猕猴的骨髓MSC或体外诱导培养的多能干细胞以3×10 ⁶细胞/kg的剂量输入20岁以上并伴有肺纤维化的老年猕猴体内，每周1次，连续输入3次后3个月检测发现，肺纤维化程度减轻，脑血流灌注增加，肾小球滤过率提高，同时还可见到外周血中的超氧化物歧化酶（SOD）、端粒酶含量大幅升高。在UCMSC抗卵巢衰老的小鼠实验中发现，UCMSC输入后，衰老相关基因的表达水平降低，细胞自噬能力提高。结果表明，除了上述机制之外，UCMSC可能还有提高抗氧化应激能力和调节一些基因表达的功能，但其详细机制尚需要进一步阐明。在给亚健康人群输入UCMSC后，发现精神状态、睡眠改善，食欲增加，体能增强，这些现象除了UCMSC分泌的细胞因子发挥作用之外，可能还与提升抗氧化应激能力和调控某些基因表达有关。