2　罕见病药物安全性评估

安全性评估旨在评估药物应用于患者时可能出现的风险，即不良事件（包括不良反应）的发生率和严重程度。由于罕见病药物作用机制复杂、生物药品多、受试暴露人群有限等特点，其安全性问题可能比常见病药物更为显著。专家组建议开展国家罕见病临床试验基地建设，集中力量，组织针对罕见病安全性评估的联合攻关，进行临床科研一体化平台的建设，实现罕见病临床和科研有机结合，逐渐探索与构建符合罕见病特点的用药安全评估体系。建议基于中国国家罕见病注册登记系统与中国罕见病诊疗服务信息系统，收集不良事件发生情况的相关信息，对已上市的罕见病药物进行上市后安全性评价。上述信息共享平台需要充分利用互联网的便利性和信息传递快速性等特点，实现医疗机构间信息公开、共享，为罕见病药物安全性评估提供及时、全面的数据来源。

在评估罕见病药物安全性时，应充分发挥循证医学的优势。研究者需要对原始研究证据进行充分检索，通过临床前期评价法、非正规的临床评价法、流行病学与统计学评价法、临床对照试验法与正规综合法对数据进行分析，形成完整的安全性报告，并对相关卫生决策给出建议。在用药管理方面，应与国务院发布的《罕见病药品清单》同步，确定罕见病药物的范围，基于其用药特点，对罕见病药物进行与普通药品不同的、有针对性的管理。应充分运用风险管理的科学方法和技术，预防、减少、控制罕见病用药的风险，完善药品安全风险监管体系，有效提升患者用药安全。此外，许多罕见病药物上市时可能存在临床研究不充分、试验数据不充足等情况，难以对其安全性进行充分而有效的评估。因此，建议重视罕见病药物上市后的安全性评估，在更广泛的患者群体中验证其安全性。